מנהל המזון והתרופות בארצות הברית (FDA) אישר את השימוש בניבולומאב כטיפול אדג'ובנטי בקרצינומה אורותליאלית בחולים הנמצאים בסיכון גבוה לחזרת מחלה לאחר כריתה רדיקלית ללא תלות בקבלת כימותרפיה נאו-אדג'ובנטית, מעורבות בלוטות לימפה ו/או סטטוס PD-L1.

אישור התרופה התבסס על תוצאותיו של מחקר הפאזה 3, CheckMate-274. במחקר הודגם כי ניבולומאב הוביל לשרידות ללא מחלה חציונית (disease free survival) של 20.8 חודשים.

שרידות זו הייתה כמעט כפולה (חציון) מזו של חולים אשר קיבלו טיפול אינבו. בנוסף, ניבולומאב הובילה להפחתה של כ-30% בסיכון לחזרת מחלה או תמותה לעומת פלסבו (יחס סיכונים, 0.7; רווח בר-סמך 95%: 0.57-0.86; p=0.0008).

בחולים עם ביטוי PD-L1 של 1% או יותר אשר קיבלו ניבולומאב, חציון שרידות ללא מחלה טרם הושג בעוד שבחולים שקיבלו אינבו הואעמד על 8.4 חודשים בלבד. בתת-קבוצה זו של חולים נצפתה הפחתה של 45% בסיכון לחזרת מחלה או תמותה לעומת חולים שקיבלו פלסבו (יחס סיכונים, 0.55; רווח בר-סמך 95%: 0.39-0.77; p=0.0005.).

מחקר ה-CheckMate-274 הינו מחקר רב-מרכזי, אקראי ומבוקר בהשתתפות כ-700 חולים עם קרצינומה אורותליאלית חודרת לשכבת השריר של כיס השתן או בדרכי השתן העליונות אשר עברו ניתוח רדיקלי להוצאת הקרצינומה. ניבולומאב ניתנה במינון של 240 מ"ג מדי שבועיים עד לשנה אחת של טיפול. הגיל הממוצע של המשתתפים היה 65.6 שנים, 76.1% מהם היו גברים ול-39.8% היה ביטוי PD-L1 של 1% או יותר.

תופעות לוואי בכל דרגה נצפו ב-98.9% מהמשתתפים בקבוצת הניבולומאב לעומת 95.4% מהמשתתפים בקבוצת הפלסבו. תופעות לוואי תלויות טיפול מדרגה 3 ומעלה נצפו ב-17.9% מהמשתתפים בקבוצת הניבולומאב ו-7.2% מהמשתתפים בקבוצת הפלסבו. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר מדרגה 3 ומעלה בקבוצת הניבולומאב היו שלשולים (0.9%), קוליטיס (0.9%) ופנאומוניטיס (0.9%).

אישור התרופה מהווה אבן דרך עבור חולים עם קרצינומה אורותליאלית שעברו ניתוח מאג'ורי להסרת שלפוחית השתן או חלקים מדרכי השתן וזקוקים לטיפול נוסף אשר יפחית את הסיכוי לחזרת המחלה. ניבולומאב מהווה אפשרות טיפולית יעילה ובטוחה בחולים אלה.